CRISPR Therapeutics...The next level....!

FDA akzeptiert Zulassungsanträge

• für Exagamglogene Autotemcel
  
• bei schwerer SCD (vorrangige Prüfung) PDUFA 08.Dezember 2023
  
• und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (Standardprüfung) PDUFA 30.03.24
  

https://www.benzinga.com/analyst-ratings/...d-crispr-therapeutics-exa

Die Zulassung in SCD (Sichelzellenkrankheit) ist weitaus bedeutender, als die in TDT, da der Markt hier viel größer ist.

 

Teilweise richtig was Du schreibst…
Die Sichelzellanämie ist in den USA sicherlich etwas häufiger als die Beta-Thalassämie jedoch ist es in Europa genau anders herum!
Man darf hierzu nicht vergessen,dass sich betuchte Kunden aus Südostasien und anderen Räumen sicherlich auch mit exa-cel behandeln lassen werden und dort sind beide Krankheiten keine große Seltenheit!
Es ist jetzt erst einmal wichtig,dass die Zulassungen im Q42023 und im Q12024 bei der FDA,MHRA und EMA durchgehen und der Launch des Medikaments positiv verläuft. Später könnte mit den in Entwicklung befindlichen Konditionstherapien eine viel größere Anzahl an Kunden/Patienten behandelt werden.
Ergo ist das volle Potential von Exa-cel noch lange nicht eingepreist…
Die Marktreaktion auf die letzten 2 Meldungen würde ich als einen Fall von sell on Good News sehen.  

... ist die zuletzt schwache Kursentwicklung doch eigentlich nur mit dem am nächsten Freitag anstehenden Börsenverfalltag begründbar.  

Vom Unternehmen Überzeugte nutzen solche unbegründeten Schwächephasen für Nachkäufe…
Der Verfallstag heute spielt bestimmt eine Rolle aber auch schwache Handelsvolumina tragen dazu bei!  

Wer kennst sich mit dem europäischen Zulassungsprozess aus?

Wann wäre die frühestmögliche Zulassung in Europa für Exa-cel?

Danke

Bin übrigens hauptsächlich in Maxcyte investiert, da ich im Moment dort mehr upside potential sehe.    

Gestern und Freitag rund insgesamt rund 160.000 Stück. Nicht schlecht.  

Schöner Rücksetzer, das könnte ein Verdoppler werden.  

https://www.fool.com/investing/2023/07/21/...buy-crispr-therapeutics/


 

Wer hätte das gedacht  

Die Quartalszahlen waren überzeugend, gestern ging es mit hohem Volumen wieder nach oben und zurück über den 200er. ARK INVEST hat gestern auch wieder gekauft.  

AdComm Meeting am 31. Oktober 2023

https://www.fda.gov/advisory-committees/...ting-announcement-10312023

 

die daten stehen kurz bevor und der wert ist weiter in sinkflug,komisch,ich denke die bisherigen daten haben bisher überzeugt??  

Wollen da ein paar Große günstig einsteigen und shorten vorher noch mal, oder kommen nun doch noch schlechte Nachrichten?  

Heute FDA Adcom, wer live dabei sein möchte:
https://www.youtube.com/watch?v=M90IjjxOdQg  

gibt es mindestens einen Sprung um 20% nach oben Richtung 50$ - meiner Meinung nach.
Und nach der Zulassung, die zu ca 95% kommen wird, dann auf mindestens 100$.

Die Zulassung wird ziemlich sicher kommen - aber Vertex und CRISPR werden 15 Jahre lang beobachten und Ergebnisse abliefern müssen.
ob die mit der Genschere manipulierten Medikamente das menschliche Genom auf eine negative Art geändert haben könnten
bzw. ob die Genomänderung nicht negativere Folgen hat, als die Verbesserung durch das Medikament.

Die CRISPR-Aktie schafft meiner Meinung nach noch diesen Dezember den vollen Durchbruch nach oben.
 

Die Nachricht,dass CT für exa-cel erstmal keine neuen Studien vorlegen muss nach der FDA-Sondersitzung ist sicherlich beruhigend!
Ich hatte schon befürchtet,dass die Absicht der FDA eine ungünstige für exa-cel ist, denn warum sonst sollte man gegen Ende des Zulassungsprozesses Grundsatzdebatten zum Thema off Target-Effekte beginnen??
Ich bin positiv überrascht,dass will ich damit sagen…

100% ausgestanden ist die Sache damit noch nicht, eine Ablehnung der Zulassung ist ergo noch im Bereich des Möglichen.  

Scheint ja so gut wie sicher zu sein. Der US Markt konnte gestern nicht noch nicht reagieren,  heute Abend wird es spannend.

Ein Gremium von Beratern der US-Gesundheitsbehörde sagte am Dienstag, dass Vertex Pharmaceuticals und CRISPR Therapeutics mögliche Sicherheitsrisiken ihrer Gentherapie für die Sichelzellenkrankheit nach der Zulassung bewerten könnten.
Falls die Therapie zugelassen wird, hat Vertex eine 15-jährige Nachbeobachtung von Patienten vorgeschlagen, um die Sicherheit der Therapie zu bewerten. (...) Analysten sind optimistisch, dass die Therapie, die als erstes Produkt ihrer Art bei der FDA zur Prüfung eingereicht wurde, von der Gesundheitsbehörde bis zum 8. Dezember genehmigt wird.

"Es wurde ziemlich deutlich gemacht, dass die theoretischen Bedenken bezüglich des Off-Target-Editings die Vorteile der Zulassung des Medikaments nicht überwiegen", sagte Salim Syed, Analyst bei Mizuho.
© Reuters  

Danke für das Reinstellen des Artikels, man muss aber denke ich immer noch festhalten,dass hier ein Reuters-Reporter und ein Analyst ihre subjektiven Meinung abgeben…

Ich musste ähnliche Vorgänge wie bei CT mit negativem Ausgang bereits mehrfach beobachten:

Ein Medikament ist bereits in der Zulassung und scheinbar plötzlich fällt der Regulationsbehörde ein, dass es noch mögliche unbekannte Risiken geben könnte, welche eigentlich bereits vor dem Zulassungsprozess hätten geklärt werden können, da es sich um Grundsatzdebatten handelt. Meist werden solche „Befürchtungen“ von der EMA/FDA vorgeschoben wenn von außen (durch mächtige Konkurrenzunternehmen zum Beispiel) Druck ausgeübt wurde die Zulassung zu verzögern oder gleich ganz abzublasen…

Ich selbst schätze nach meinem Bauchgefühl die Wahrscheinlichkeit für die Zulassung von exa-cel deutlich größer 50% ein, aber für 95% Prozent reicht es nicht!  

https://m.youtube.com/...p=ygUaa2VrdWxlcyBnZXN1bmRoZWl0c2tvbXBhc3M%3D

Hier wird unter anderem über exa-cel gesprochen, ich bin zwar nicht mit allem im Detail einverstanden was Herr Kekule hier sagt,als Überblick ist das Video aber nicht uninteressant!!  

Ich hoffe es hat sich jemand das vorher verlinkte Video angesehen, denn hier möchte ich meinen Kommentar dazu abgeben:

Der geschätzte Professor Kekule versucht das Thema für nicht-Biochemiker oder nicht-Mediziner aufzuarbeiten,und macht wahrscheinlich gerade deswegen grobe Schnitzer in seiner Darstellung…

1: Zu den befürchteten „off Target-Effekten“ der CRISPR-Technologie:

Bei der „natürlich“ vorkommenden CAS-9 aus Bakterien wie er das im Video erwähnt kommt es sogar zu recht häufigen Fehlern im Sinne der off Target-Effekte, diese kommt beim Menschen jedoch überhaupt nicht zum Einsatz!
Tatsächlich gibt es künstlich veränderte Varianten des berühmten CRISPR-Enzyms welche wesentlich (um den Faktor 5000!!) weniger off Target-Fehler machen.
Im Endeffekt ist es sicher ein gut gehütetes Firmengeheimnis welche Variante des CAS-9 tatsächlich zum Einsatz kommt…

2: Menschen,welche mit CRISPR behandelt werden „erleiden“ stets eine sogenannte Keimbahnmutation:

Ich rechne Herrn Professor Kekule hier an,dass nur wenig Zeit war auf hochkomplexe Dinge wie CRISPR stets faktisch korrekt zu antworten.
Es ist jedoch absolut falsch zu sagen,dass mit CRISPR behandelte Menschen die hervorgerufene Mutation/en stets weiter vererben (=Mutation des Erbguts der Eizellen und Spermien)!!
Es kommt nämlich ganz auf die gewählte Methode an ob es überhaupt die „Gefahr“ einer solchen Keimbahnmutation gibt…
Bei exa-cel zum Beispiel erfolgen die Mutationen nur in den zuvor entnommenen Blut-Stammzellen, welche erst nach einer Reinigung/Filterung demselben Menschen wieder verabreicht werden, die Wahrscheinlichkeit,dass es deswegen auch in anderen Zellen zu Mutationen kommt ist minimal!
 

Ist mir ehrlich gesagt zu speziell, aber ich glaube dass der Markt die Story jetzt glaubt und bin gespannt auf welche Höhen der Kurs noch getrieben werden kann. Der Langfristchart ist ja vielversprechend  

Schon klar,man muss ja auch kein Nobelpreisträger sein um CT halbwegs gut einschätzen zu können:-)!
Ich hoffe ebenso,dass es jetzt erstmal länger nordwärts geht…  

Ich möchte hier ein Risiko/Chancenanalyse zu CT vornehmen:

Risiken zuerst:

- Die CRISPR-Branche ist in so etwas wie einem Wildwest-Szenario: Eine Gruppe von 10+ Unternehmen ringt derzeit um Marktanteile in einem wissenschaftlich,ethisch und finanziell noch nicht klar abgesteckten Feld der Pharmaindustrie.
Wer hier den großen Erfolg davonträgt ist also von vielen Faktoren abhängig in dessen Zentrum gute Studienergebnisse stehen aber auch die gesellschaftliche Akzeptanz…
In diesem extrem komplexen wissenschaftlichen Umfeld bedarf es neben brillanten Köpfen in der Forschungsabteilungen auch so etwas wie Planungssicherheit, soll heißen ein bis zwei Fehlschläge in der Pipeline dürfen nicht gleich zur drohenden Insolvenz des Unternehmens führen!
Für letzteres braucht es neben der Auswahl der besten Indikationen (Krankheiten,deren Beforschung finanziell Sinn macht) auch eine gute Portokasse und Partner,mit denen man sich das Risiko teilt.

Ich gehe wegen oben genannten Problemen davon aus,dass der Löwenanteil der momentanen CRISPR-Unternehmen in wenigen Jahren nicht mehr existieren wird. Es braucht mindestens einen Kassenschlager in der Pipeline um mit Hoffnung in die Zukunft sehen zu können…


Jetzt zu den Chancen:

- In der Frühphase der am Menschen angewandten CRISPR-Technologie (in der wir uns derzeit befinden) werden primär seltene schwere Erkrankungen therapiert wobei die Kosten pro Behandlung extrem hoch sind. In diesem Feld hat sich CT sehr gut mit exa-cel positioniert (Finale Zulassung noch ausstehend), da die Behandlung für den Patienten relativ schonend und risikoarm ist und nicht dasselbe Risiko der Keimbahnmutation in sich trägt wie ein Konkurrenzprodukt von Bluebird.
CT war auch so schlau gleich 2 verschiedene Krankheiten mit demselben Produkt zur Zulassung zu bringen (Zeitvorteil).
-CRISPR hat in Vertex einen sehr starken Partner gefunden, der nicht unwesentlich zur finanziellen Stärke von CT beigetragen hat, bei fast sämtlichen Mitbewerbern sucht man so etwas vergeblich.
- Die Pipeline von CT ist unter anderem mit seiner Diabetes-Sparte extrem vielversprechend, es gibt also auch mittelfristig bis langfristig noch große Chancen.
- Nach der Frühphase von CRISPR werden auch relativ häufige Krankheiten wie Diabetes Typ 2, Hypercholesterinämie,Arteriosklerose, etc. mit CRISPR behandelt werden, da die Akzeptanz meiner Meinung nach immer mehr steigen wird und die Kosten pro Behandlung über die Jahre massiv nach unten gehen werden (von 5 Millionen Dollar für exa-cel auf vermutlich 10000-50000 Dollar für einen Typ 2-Diabetiker).


Weiter gilt also: Hohes Risiko aber auch hohe Chancen, ergo keine Aktie für schwache Nerven oder eine Sparbuch-Alternative.  

vielen dank f.deine ausführungen.

gruß  

Sehr gerne, ich möchte aber noch einmal verdeutlichen, dass alles was ich hier schreibe meine private Meinung als studierter Mediziner ohne einen relevanten Hintergrund in Biochemie darstellt! Es handelt sich also um keine Anlageberatung noch beanspruche ich jede Frage befriedigend beantworten zu können.
Wer dennoch Fragen hat bitte per boardmail oder hier im Börseforum (je nach Inhalt der Frage)…