CRISPR Therapeutics...The next level....!
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Zehn Jahre nach dem Durchbruch in der Wissenschaft bahnt sich für die Genschere Crispr/Cas die erste reguläre Anwendung in der Medizin an. Im Laufe der kommenden Wochen will die US-Biotechfirma Vertex Pharmaceuticals ein erstes auf der Technologie basierendes Produkt bei der europäischen Arzneimittelagentur Ema einreichen.
Es handelt sich dabei um die Gentherapie namens Exa-cel, die Vertex in Kooperation mit der Schweizer Biotechfirma Crispr Therapeutics entwickelt hat. Diese soll im Kampf gegen Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie eingesetzt werden.
Ich bin ein wenig enttäuscht, dass CRISPR bei der FDA noch nicht final eingereicht hat, da es eigentlich für November in Aussicht gestellt wurde.
CRISPR Therapeutics und Vertex Pharm. präsentierten heute bei der ASH die Ergebnisse der pivotalen Phase 3-Studie für exa-cel, die Zeitpläne für die Einreichung bei der FDA und EMA/MHRA sind laut CT ebenso im Zeitplan:-)!
Die guten Studienergebnissen der Phase 1 von CTX 110 haben CT dazu bewogen ihren CAR T-Produktkandidaten in die nächste klinische Phase zu bringen!
https://seekingalpha.com/article/...ispr-therapeutics-2023-right-year
Das Wichtigste zuerst:
Die Zulassungsanträge für das wichtigste Produkt Exa-cel sind bei den beiden europäischen Zulassungsbehörden angenommen worden, bei der FDA soll dasselbe noch dieses Quartal passieren!
Wenn also alles gut geht sollte Exa-cel wohl noch im Q3 2023 weltweit zugelassen werden.
Die gesamte Pipeline von CT hat im letzten Jahr aber auch im Q1 2023 große Fortschritte gemacht, so befinden sich mehrere Produkte bereits in klinischer Erprobung inklusive der Onkologie- und Diabetespipeline, auch ein in vivo-Produkt befindet sich mittlerweile in Phase 1!
Letztlich hängt bei CT mittelfristig alles von der Zulassung und dem Erfolg von Exa-Cel ab, die gesamte weitere Pipeline wird was die Zulassung und Markteinführung betrifft erst 2025 und später schlagend.
Anhand der herausragend guten Daten und Fakten zu exa-cel hängt der Erfolg von Exa-cel im westlichen von den regulatorischen Behörden ab, ich bin aber sehr optimistisch, dass CT 2023 den wichtigsten Meilenstein seiner Geschichte erreichen wird, nämlich die Vermarktung eines überaus gewinnträchtigen Produktes!
Mit diesem Erfolg würde CT so gut wie alle anderen CRISPR-Unternehmen hinter sich lassen und endlich die Rolle des internationalen Marktführers übernehmen
Lizenzdeal mit Vertex
- Vertex erhält nicht-exklusive Rechte an CRISPR Therapeutics'CRISPR/Cas9, um die Entwicklung potenziell kurativer Zelltherapien für T1D
- CRISPR Therapeutics erhält 100 Millionen Dollar Vorauszahlung plus Meilenstein- und Lizenzgebührenzahlungen für potenzielle zukünftige genbearbeitete Hypoimmun-T1D-Produkte
http://ir.crisprtx.com/news-releases/...-announce-licensing-agreement
Optionen
| Boardmail an "Vassago" |
Wertpapier: CRISPR Therapeutics AG |
Ich habe leider noch keine Idee wie die Phase 1/2 von CTX 211 aussieht, an sich sollten aber schon echte Probanden in die Studie eingeschlossen werden (30-50 Stück für Phase 1/2 würde ich einmal schätzen).
Bei guten Ergebnissen zur Wirksamkeit und Langlebigkeit der Implantate könnte ev. In 1-2 Jahren zur Phase3 übergegangen werden, wo wahrscheinlich noch wesentlich mehr Probanden hinzu kommen müssten
Ich hatte heute aber ehrlich gesagt mehr auf die Meldung zur Finalisierung der Einreichung von exa-cel bei der FDA gehofft, die sollte ja bis Monatsende kommen
In 8 Monaten könnte die Zulassung da sein
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CT hat im Q1 viele neue Studien gestartet, auch die neue Kooperation mit Vertex für das Diabetes-Programm sorgte für Aufsehen.
Ich fand es im aktuellen Business-Update recht erfreulich, dass CT kein Kapital verbrennt, im Gegenteil: Das verfügbare Kapital konnte sogar leicht gesteigert werden!
CT ist und bleibt die CRISPR-Aktie mit dem dicksten Kapital im Hintergrund, wenn exa-cel der erwartete Blockbuster wird kann CT noch weiter an der Konkurrenz vorbei ziehen
Der Markt scheint davon auszugehen dass diese Tendenz anhält. Charttechnisch sollte es erst mal zumindest bis zum Widerstand bei 80 Dollar gehen. Bin gespannt und weiter dabei.
Die Einreichung der Zulassung von exa-cel wurde von der FDA angenommen und eine erste Zulassung für die Behandlung der Sichelzellanämie könnte bereits im frühen Dezember 2023 erfolgen, bei der Beta-Thalassämie Ende Q1 2024.
Die Annahme der Zulassung ist selbstverständlich positiv, jedoch finde ich hat sich die FDA doch reichlich Zeit bei der Annahme des Zulassungsantrags genommen
In einer laufenden follow Update-Studie zu Eva-cel konnten die Effektivität von exa-cel nochmals bestätigt werden und die Sicherheit ist weiterhin genauso gut wie bei anderen vergleichbaren Zell-Transplantationen.
Solche positiven Langzeit-Ergebnisse sind immer gut, überraschend sind sie für mich aber nicht
Wichtig ist,dass nach der Behandlung mit exa-cel stabile Ergebnisse auch über viele Jahre hinaus erreicht werden können, sonst wäre der hohe Preispunkt der Behandlung (mehrere Millionen Dollar pro Behandlung!!) nicht gerechtfertigt.