AEZS vs. KERX

So sollte es besser sein! :-)

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2012-005546-38/DE

 

aus dem WO-Forum einstellen:

"Die Psychologie, die hinter dieser ganzen AEZS-Story hier gerade wieder steckt, ist mal wieder bemerkenswert. Vor der Macrilen-Entscheidung geht der Kurs hoch, keiner weiß genau, wann die News kommt und wie weit es noch hoch geht. Vielleicht wäre es sinnvoll, vor der Entscheidung ein paar Gewinne mitzunehmen. Dann könnte man bei einem Macrilen-Flop vielleicht mit der dreifachen Menge der Aktien wieder einsteigen, um dann bei Zoptex umso mehr abzusahnen. Das wär schon klasse. Auf der anderen Seite: Scheitert Macrilen nicht, dann schießt der Kurs wahrscheinlich extremer hoch als es alleine Macrilen rechtfertigen würde, weil dann gleich das Vertrauen in AEZS insgesamt steigt und somit auch auf einen postiven Abschluss von Zoptex. Dann ist man als Longie der auf Zoptex hofft - wenn man rausgegangen ist - der Blöde und müsste bei sehr hohen Kursen wieder einsteigen. Schon irgendwie fies. Ich persönlich glaube mehr an die Zulassung von Zoptex als von Macrilen. Macrilen ging ja schon einmal KO. Inweiweit glaubt ihr, dass dies die Chancen auf eine Zulassung negativ beeinflusst? Von Zoptex hingegen hört man ja nur positives, z. B. die zahlreichen Auslizensierungen, die bereits erfolgt sind. Aus den oben genannten Gründen fällt es mir aber trotzdem schwer, vor der News zu Macrilen rauszugehen. Macht ihr euch ähnliche Gedanken? Wahrscheinlich ist man - wie es bisher bei AEZS immer war - nach den Macrilen-News wieder einmal fast enteignet."

Das sind auch meine Gedanken ...

 

Wie muss ich mir das mit Macrilen vorstellen: Das Ende der Studie wird in naher Zeit verkündet und gleichzeitig ein Ergebnis ob erfolgreich oder nicht, da die Studie nicht verblindet ist?

Ich bin leider kein Mediziner und habe auch nicht die Ergebnisverkündung PII hier mitbekommen. Deshalb weis ich das nicht und kann das auch nicht einschätzen! Es wäre schön, wenn sich dazu Jemand äußern könnte ...

So, bau jetzt weiter die Tischtennisplatte für meinen Sohn zusammen.  

Genauso ist es!
Ich persönlich werde mir hier keinen Ausstieg leisten. Ist mir viel zu gefährlich, auf einmal draußen zu sein.
Werde aber bei eventuell negativen Macrilenergebnissen und den daraus resultierenden niedrigen Kursen mein Depot größtenteils verkaufen und in AEZS stecken. All in sozusagen.
Lieber wäre mir allerdings, dass Macrilen nicht floppt.
Wobei der Gewinn am Ende sicher größer wäre bei einem Flopp, da ich dann schlagartig durch die billigen Nachkaufkurse die drei- oder vierfache Aktienzahl in meinem Depot hätte.

Wirklich KOMISCHE SITUATION!
 

Das stimmt.

Was also treibt AEZ an, es nochmal zu versuchen ?

Ich werfe diese Fragestellung einfach mal so zur Diskussion in den Raum. 

die FDA-Begründung für den ersten Fail:

https://www.drugs.com/nda/macrilen_141106.html

...zu sein, und dem teils unverschuldeten Umstand zu Grunde liegenden Verfehlungen vermeiden zu können, lies AEZS lt. diversen und uns bekannten Infos aus den Earning's dazu, dieses Projekt umzusetzen .

Die Begründungen waren ja auch für den Laien einleuchtend und verständlich .

Und das Alleinstellungsmerkmal ist ja schon den Versuch wert !
 

Wäre ein guter Schritt für die Zukunft und vor allem aber in die Vertrauensbildung die seit der Lizenz-News ja ganz offensichtlich gut funktioniert und große Schritte macht...  

im Grunde ist eines klar: Macrilen wirkt ! Und es hat seine Daseinsberechtigung, schon alleine aus dem Grunde, da es einzigartig ist.

Wir kenne die Probleme, die zur Ablehnung führten:

- The CRL mentions that the planned analysis of the Company's pivotal trial did not meet its stated primary efficacy objective as agreed to in the Special Protocol Assessment agreement letter between the Company and the FDA

- "The CRL further mentioned issues related to the lack of complete and verifiable source data for determining whether patients were accurately diagnosed with AGHD."

- The CRL also outlined that a serious event of electrocardiogram QT interval prolongation occurred for which attribution to drug could not be excluded

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Soweit die nachvollziehbaren Einwände. Dann musste doch AEZ logischerweise folgende Baustellen angehen:

- Sich an die vereinbarten Meßdaten für die Effizienz Macrilens halten

- Die Studie so designen, dass die Indikation AGHD zweifelsohne feststeht und man von einem validen Patientenpool ausgehen kann

- Wiederlegen, dass die QT Verlängerung (u.U. lebensgefährliche Anomalität im Herzrythmus) mit 

etwas mit der Verabreichung von Macrilen zu tun hat

Ist das zu einfach gedacht oder kann man das so als Statement durchwinken ?

Es ist doch nicht einfach gedacht, wenn man das Statement nach Fakten auslegt !

Genehmigung somit erteilt und Produkt zur Vermarktung freigegeben !

Und wenn die ami's von einem Mittel zur Bekämpfung von Wachstumsstörung hören,
gibt es kein Nein, sondern es brechen alle Dämme !

AEZS : Achtung Erektion Zum Sparpreis !  

Taktik der Königsweg ist. Dazu gehört aber auch Mumm! Das hier bei Aeterna erinnert mich immer ans Kartenspielen, alle zusammen jeder sein Blatt.

Ich bin unschlüssig ... von Teilverkauf, zu Komplettverkauf bis Halten ist alles drin! Mal sehen wie ich mein Blatt ausspiele und ob ich dann als Sieger vom Tisch gehe, weiß ich dann immer noch nicht ...

Schöne nächste Woche, und unabhängig davon was ich tue, hoffe ich natürlich auch, dass Macrilen durchgeht!  

Flopp von Macrilen mind. verdoppeln (zu wahrscheinlich unter 3 €).

Allerdings bin ich optimistisch (siehe auch Beitrag 709 von Trash).

Andere Sache nachher ist natürlich die FDA (da unberechenbar).

Und AEZS ist keine amerikanische Firma, dadurch haben die es bei der FDA besonders schwer (wobei wiederum der Umstand, dass es keine Konkurenzprodukte gibt, letztendlich die positive Entscheidung bringen könnte).

Voraussetzung für alles sind natürlich positive Studienergebnisse.  

jamand anderes hat einmal geschrieben, die FDA ist eine lobbygesteuerte Black Box, das sagt eigentlich alles. Aber FDA ist erst einmal sekundär!  

Ich bin unschlüssig ... von Teilverkauf, zu Komplettverkauf bis Halten ist alles drin! Mal sehen wie ich mein Blatt ausspiele und ob ich dann als Sieger vom Tisch gehe, weiß ich dann immer noch nicht ...

Wieso sollte man nicht in Erwägung haben,das weiter aufzustocken.

Ich überlege umzuschichten,bei den Zukunftsaussichten.

Die Umsätze und Steigerung der Aktie lassen auf positive Nachrichten hoffen.

PS.Investiert.  

Macimorelin (AEZS-130)-Stimulated Growth Hormone (GH) Test: Validation of a Novel Oral Stimulation Test for the Diagnosis of Adult GH

... (automatisch gekürzt) ...

http://europepmc.org/articles/PMC4207947

 

Und Daten kennen sich wohl nur Leute aus die sich damit beschäftigen... aber "von 48 ausgewerteten nur einer mit drogenbedingte schwere Nebenwirkungen..." wenn das auch fachlich ein "nur" ist, dann hört es sich gut an :)  

Only 1 subject experienced a serious adverse event of asymptomatic QT prolongation and T wave abnormality on the ECG that resolved overnight. To our knowledge, there are no prior published reports of this or other drugs in this class causing ECG abnormalities. It is worth mentioning that the individual that experienced this AE had been taking citalopram, a drug now known to cause QT prolongation (19). Other known effects of activating the ghrelin receptor including increased appetite and body weight were not seen and are unlikely to happen with a single dose.  

Centy, meine Oma bekommt schon immer alles raus, und man kaum etwas verheimlichen. Man hat das Gefühl , sieht kann durch drei Wände hören und sehen.
Die findet fast jeden Wackelmann von Opi !

Ich bin mir sicher, du hättest das Versteck in der Werkstatt und hinter dem Kaninchenstall schon längst gefunden. LOL

Ist schwer als Laie bei den verklausulierten Fachbegriffen, ein Urteil zu bilden.

Vielleicht sollte hier Andy was zu sagen.

Bedenkt, es ist zwar ein Canadiens biotech, aber mit Niederlassung in USA und in Deutschland .
Glaube der Umzug nach USA erfolgte nicht grundlos.  

aufzeigen wieso die FDA unser Mac hat durchfallen lassen!

QT muss nicht durch Mac verursacht sein!

Wirksamkeit wurde nicht wie vereinbart mit der FDA angezeigt durch die geringe Patientenanzahl.

Hoffe ich doch!

Fehlende Nachweise wegen Serano!

Limitations of our study include the fact that we were not able to perform the arginine+GHRH test in all subjects as originally planned because Geref Diagnostic (Serono) became unavailable during the study and that there was some overlap between AGHD patients and controls. Nevertheless, the sensitivity and specificity thresholds determined by this study were similar to those reported previously for other GH provocative tests (1). Also, the limited number of patients did not allow for a cause-specific (hypothalamic, n = 4, vs pituitary, n = 36) analysis of the data or for further analyses based on other patient features (ie, 3 confirmed hormone deficiencies vs less than 3 hormone deficiencies and a positive confirmatory test)

 

Man darf doch annehmen, dass nach dem letzten KO AEZS die weiteren Studien mit der FDA abgesprochen und eigentlich im ständigem Dialog mit der FDA hat / war.

Somit sollten so Ablehnungsparameter wie zu geringe Patientenzahl diesmal nicht vorkommen.

Oder ?  

- Epigenomics hat auch eine Niederlassung und Personal in USA, trotzdem wurde der Zukassungsantrag zweimal abgelehnt

- Der damalige CEO hat vor dem Wider/Einspruch einmal gesagt, sie wüssten garnicht mehr, welche Daten sie noch vorlegen sollen, da sie komplett die von der FDA geforderten Daten beigebracht hätten in einer weiteren zusätzlichen Studie  (der Wider-/Einspruch wurde durchgewunken)

...  

...da in den Skrips die Entwicklungen und Chancen ja sehr zuversichtlich bewertet und veröffentlicht wurden.

Dodd mit seiner Erfahrung wird schon wissen, wo der Hebel angesetzt werden musste, um die Vorgaben zufrieden zu stellen.

Und die finanziellen Vorteile für die Patienten im Umgang mit macrilen ist ja auch nicht uninteressant .
Aufwand und Nutzen stehen hier in einem sehr guten Verhältnis !

Wir müssen die Auswertung eben abwarten.  

mehr kömma net machen :) aber trotzdem immer interessant. Sonst wär es ja langweilig... Das Bangen hat hoffendlich schnell ein ende :)  

Macimorelin vs arginine+GHRH test

Subgroup analyses of those individuals who underwent both interventions showed that responses were blunted in AGHD patients after arginine+GHRH and macimorelin in comparison with a brisk GH response in normal controls. Receiver operating characteristic curve analysis showed a numerically better discrimination with macimorelin than with arginine+GHRH, but the difference was not statistically significant (P = .29). In this subgroup of subjects, macimorelin at peak GH responses of 4.3 μg/L provided a sensitivity of 93%, a specificity of 100%, and a misclassification rate of 6% (ROC AUC 0.99), whereas arginine+GHRH at peak GH responses of 7.4 μg/L showed a sensitivity of 88% with a specificity of 90% and a misclassification rate of 12% (ROC AUC 0.94). As shown in Figure 4, the etiology of AGHD (hypothalamic vs pituitary) did not affect the performance of these tests.

Der arginine+GHRH test wird in den USA nicht mehr vertrieben. Hatte aber wohl eine Zulassung.
Macrilen scheint dem Test ein wenig überlegen zu sein.
Vor den Daten habe ich weniger Bammel. Beim FDA-Entscheid sieht das anders aus.
Wie die dann wieder entscheiden steht immer in den Sternen.

Im Fuck Sheet vom Oktober steht
Pivotal Phase III trial completion expected by year-end 2016; If Phase III results sufficient, submit NDA in H1 2017
Bei der Aegis Capital 2016 Growth Conference am 22 September
Pivotal Phase III trial completion expected Q3 2016, with top line results by year end 2016

Rechne mit keinen Studienergebnissen vor den Q3 Bericht

 

...immer mit dem letzten Satz solch schöne Arbeit ! ;-)

AEZS hat dich wohl zum Masochismus getrieben .

Wie gesagt, Macrilen hätte Alleinstellungsmerkmal und den Vorteil der Patienten nicht in entfernt liegende Kliniken reisen zu müssen.