ISIS Pharma
mittelgroßes pharma-unternehmen aus den staaten. bei den analysten offenbar sehr beliebt. hat schon ein medikament rausgebracht und einige in der pipeline (gut diversifiziert).
ist in den letzten 2-3 wochen billig geworden. überlege mir eine einstieg...
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https://ir.ionispharma.com/news-releases/...ation-vupanorsen-clinical
Pfizer gibt die Rechte an vupanorsen an Ionis zurück
https://www.fiercebiotech.com/biotech/...ing-regeneron-a-clear-run-at
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positive Phase3 Studienergebnisse von eplontersen (ATTRv-PN)
https://www.fiercebiotech.com/biotech/...-partnered-rare-disease-drug
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https://ir.ionispharma.com/news-releases/...alty-agreement-11-billion
Tofersen Adcomm Ergebnisse
- Mit 9 zu 0 Stimmen sagte das FDA-Beratungsgremium, dass die „Gesamtheit der Beweise“ ausreiche, um die bedingte Zulassung des Biogen-Medikaments namens Tofersen zu unterstützen
- Mit 3 zu 5 Stimmen (bei einer Enthaltung) kamen dieselben Experten zu dem Schluss, dass die Tofersen-Daten, auch aus einer gescheiterten klinischen Studie, nicht überzeugend genug waren, um eine vollständige Zulassung zu unterstützen
- PDUFA 25. April 2023
https://ir.ionispharma.com/news-releases/...mmittee-voted-unanimously
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CARLSBAD, Kalifornien, 24. April 2023 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute bekannt, dass die Phase-3-Studie NEURO-TTRansform für Eplontersen von AstraZeneca und Ionis bei Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter Amyloid-Polyneuropathie (ATTRv-PN) alle co-primären Endpunkte und sekundären Endpunkte nach 66 Wochen im Vergleich zu einer externen Placebo-Gruppe erreicht hat…
Die U.S. Food and Drug Administration hat den Zulassungsantrag für Eplontersen zur Behandlung von ATTRv-PN mit einem PDUFA-Aktionsdatum am 22. Dezember 2023 angenommen. Eplontersen erhielt in den USA den Orphan-Drug-Status.
https://ir.ionispharma.com/news-releases/...-progression-and-improved
VERÖFFENTLICHT AM DI, 25. APR 20231:20 PM EDT
SCHLÜSSELPUNKTE
Die Food and Drug Administration (FDA) erteilte eine beschleunigte Zulassung für das ALS-Medikament von Biogen zur Behandlung einer seltenen Form der Krankheit.
Die FDA verlangt von Biogen, sein Medikament Tofersen weiter zu untersuchen und dessen klinischen Nutzen bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose, auch bekannt als Lou-Gehrig-Krankheit, zu überprüfen.
Die Entscheidung stützt sich auf die im Jahr 2021 veröffentlichten Ergebnisse einer klinischen Studie im Spätstadium.
https://www.cnbc.com/2023/04/25/...ated-approval-biogen-als-drug.html
FDA Zulassung für BIIB/IONS Tofersen in ALS
https://medcitynews.com/2023/04/biogen-als-drug-wins-fda-approval/
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1. Juni 2023 um 7:05 AM EDT
Zweijährige Behandlung mit donidalorsen in der offenen Phase-2-Studie führte zu einem konsistenten, anhaltenden Schutz vor HAE-Attacken
Abschluss der Rekrutierung für die Phase-3-Studie OASIS-HAE
Topline-Ergebnisse der Phase 3 werden in H1 2024 erwartet
CARLSBAD, Kalifornien, 1. Juni 2023 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute positive klinische Fortschritte mit Donidalorsen bekannt, seiner prophylaktischen Therapie zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) in der späten Entwicklungsphase. Die Topline-Ergebnisse der zweijährigen Open-Label-Extension (OLE) zeigen weiterhin eine konsistente Wirksamkeit und Sicherheit, mit einer insgesamt anhaltenden mittleren Reduktion der HAE-Attacken von 96% vom Ausgangswert über zwei Jahre in allen Dosierungsgruppen. Das Unternehmen gab außerdem bekannt, dass es die Rekrutierung für die Phase-3-Studie OASIS-HAE abgeschlossen hat, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Donidalorsen bei der Prävention von Angioödem-Attacken untersucht wird. Die ersten Daten aus der Studie werden in der ersten Hälfte des Jahres 2024 erwartet. HAE ist eine seltene und potenziell tödliche genetische Erkrankung, die durch schwere und potenziell tödliche Schwellungen der Arme, Beine, des Gesichts und des Rachens gekennzeichnet ist1,2.
"Mit dem Abschluss der Rekrutierung in der Phase-3-Studie sind wir einen Schritt näher dran, HAE-Patienten eine potenziell transformative und differenzierte prophylaktische Behandlung anzubieten", sagte Dr. Richard S. Geary, Executive Vice President und Chief Development Officer bei Ionis. "Wir sind auch ermutigt durch die langfristige Sicherheit und die dauerhaften Wirksamkeitsergebnisse, die wir bei den über zwei Jahre behandelten Patienten in unserer laufenden Open-Label-Erweiterungsstudie gesehen haben. Wir freuen uns auf die Ergebnisse der Phase-3-Studie in der ersten Hälfte des Jahres 2024 und treiben unsere Vorbereitungen für die Vermarktung von Donidalorsen voran."
Die Ergebnisse der zweijährigen Phase 2 OLE-Studie werden auf einem bevorstehenden medizinischen Kongress vorgestellt.
In der Phase-2-Studie zeigte donidalorsen 80 mg monatlich bis zur 17. Woche eine 90%ige Reduktion der Angioödem-Attacken im Vergleich zu Placebo nach der ersten Dosis und eine 97%ige Reduktion der Angioödem-Attacken ab der zweiten Dosis. Die Ergebnisse der Phase 2 zeigten auch eine signifikante Verbesserung der Lebensqualität der mit Donidalorsen behandelten Patienten, die mit dem Fragebogen zur Lebensqualität bei Angioödemen (AE-QoL) bewertet wurde. Donidalorsen zeigt weiterhin ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil mit zusätzlichen zweijährigen OLE-Daten.
28. Juli 2023 um 7:05 AM EDT
Unternehmen entwickeln und vermarkten Eplontersen gemeinsam in den USA.
AstraZeneca fügt Lateinamerika als Teil seiner Exklusivrechte für den Rest der Welt hinzu
CARLSBAD, Kalifornien, 28. Juli 2023 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute bekannt, dass es seine bestehende Zusammenarbeit mit AstraZeneca um die Exklusivrechte für AstraZeneca zur Vermarktung von Eplontersen in Lateinamerika erweitert hat. Ionis hatte AstraZeneca zuvor die Exklusivrechte für die Vermarktung von Eplontersen in allen anderen Ländern außerhalb der USA eingeräumt. Ionis und AstraZeneca werden Eplontersen in den USA weiterhin gemeinsam entwickeln und vermarkten. Die Unternehmen treiben Eplontersen erfolgreich voran, indem sie die branchenführende Expertise von Ionis im Bereich der RNA-gerichteten Therapeutika und das fundierte Wissen über die Transthyretin-Amyloidose (ATTR) mit den globalen kardiovaskulären Vertriebskapazitäten von AstraZeneca kombinieren.
Eplontersen ist ein von Ionis entdecktes Antisense-Medikament, das die Produktion des Transthyretin-Proteins (TTR) reduziert, um ATTR, eine systemische, progressive und tödliche Krankheit, zu behandeln.
"Die positiven klinischen Ergebnisse unserer Phase-3-Studie NEURO-TTRansform in Verbindung mit dem Selbstverabreichungsprofil von Eplontersen untermauern das Potenzial von Eplontersen, eine wichtige und differenzierte neue Behandlungsoption für Patienten mit ATTR zu sein", sagte Brett P. Monia.
AstraZeneca zahlte Ionis 20 Millionen Dollar für die Lizenzierung von Eplontersen in Lateinamerika.
Gemäß den Bedingungen der Kooperationsvereinbarung hat Ionis Anspruch auf bis zu 3,6 Milliarden Dollar an Meilenstein- und anderen Zahlungen. Die Zusammenarbeit umfasst gebietsspezifische Kostenteilungsregelungen. Ionis hat außerdem Anspruch auf Lizenzgebühren, die sich je nach Region im niedrigen zweistelligen bis mittleren 20-stelligen Prozentbereich bewegen
…
Ionis geht Zusammenarbeit ein, um Programm der nächsten Generation zur Bekämpfung von Lp(a) bei Herz-Kreislauf-Erkrankungen voranzutreiben
3. August 2023 um 7:05 AM EDT
Baut auf der bestehenden Zusammenarbeit mit Novartis für Pelacarsen auf, das derzeit in einer Phase-3-Studie zu kardiovaskulären Ergebnissen untersucht wird; Daten werden für 2025 erwartet
Die neuen und fortschrittlichen Technologien von Ionis werden zur Entwicklung eines Wirkstoffs der nächsten Generation eingesetzt, der auf Lp(a) abzielt
Ionis erhält eine Vorabzahlung von 60 Millionen US-Dollar
CARLSBAD, Kalifornien, 3. August 2023 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute den Abschluss einer Kooperations- und Lizenzvereinbarung mit Novartis zur Erforschung, Entwicklung und Vermarktung eines neuartigen Medikaments für Patienten mit Lipoprotein(a) oder Lp(a)-bedingten Herz-Kreislauf-Erkrankungen bekannt. Dies baut auf der bestehenden Zusammenarbeit der Unternehmen auf, die sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Pelacarsen konzentriert, das Novartis derzeit in einer Phase-3-Studie zu kardiovaskulären Ergebnissen untersucht. Der Wirkstoff der nächsten Generation wird ein potenzielles Nachfolgeprodukt von Pelacarsen sein.
https://ir.ionispharma.com/news-releases/...er-2023-financial-results
https://ir.ionispharma.com/news-releases/...ine-results-phase-3-study
Michael Yang verfügt über mehr als 20 Jahre Erfahrung in leitenden Positionen bei Biotech-, Pharma- und Medizintechnikunternehmen, wo er neue Plattformen einführte, den weltweiten Umsatz steigerte und die Produktlinien diversifizierte. Zuletzt war er Präsident, Chief Executive Officer und Vorstandsmitglied von ViaCyte, das 2022 von Vertex übernommen wurde. Vor ViaCyte war Herr Yang von 2017 bis 2021 Executive Vice President und Chief Commercial Officer bei Acadia Pharmaceuticals. Während seiner Amtszeit hat Acadia den Behandlungsstandard für Patienten mit Parkinson-Psychose verändert. Vor seiner Tätigkeit bei Acadia war Michael Yang Präsident von Janssen Biotech Inc. und dort für den Aufbau des US-Immunologiegeschäfts von Janssen verantwortlich, das einen Jahresumsatz von mehr als 8 Milliarden US-Dollar erwirtschaftete.
"Wir freuen uns sehr, dass Michael Yang dem Vorstand beitritt, da er umfassende biopharmazeutische Führungserfahrung mitbringt, was besonders wichtig ist, da Ionis in die nächste Wachstumsphase eintreten wird", sagte Joseph Loscalzo, M.D., Ph.D., Vorsitzender des Vorstands von Ionis. "Michaels kommerzielle Erfahrung bei der Markteinführung innovativer Medikamente für bedürftige Patienten wird die starke wissenschaftliche und geschäftliche Expertise von Ionis hervorragend ergänzen.
Ergebnisse der Phase 3 werden in der ersten Hälfte des Jahres 2024 erwartet
CARLSBAD, Kalifornien, 18. Dezember 2023 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute den Abschluss einer Lizenzvereinbarung mit Otsuka Pharmaceutical Co. (Otsuka) abgeschlossen hat, wonach Otsuka die exklusiven Rechte in Europa für die Vermarktung von Donidalorsen erhält, einer prophylaktischen Behandlung für das hereditäre Angioödem (HAE). Ionis wird die Verantwortung für die nicht-klinische und klinische Entwicklung von donidalorsen behalten, und Otsuka wird für die europäischen Zulassungsanträge und die Vermarktung verantwortlich sein.
Ionis plant, Donidalorsen im Falle der Zulassung unabhängig in den USA auf den Markt zu bringen. Dies ist Teil der Strategie des Unternehmens, den Patienten einen stetigen Strom eigener Medikamente zur Verfügung zu stellen.
CARLSBAD, Kalifornien, 22. Januar 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) gab heute positive Topline-Ergebnisse für die Phase-3-Studie OASIS-HAE mit Donidalorsen bei Menschen mit hereditärem Angioödem (HAE) bekannt. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt, nämlich die Verringerung der Häufigkeit von Angioödem-Attacken bei Patienten, die mit donidalorsen (80 mg) durch subkutane Injektion alle 4 Wochen (Q4W) (p<0,001) oder alle 8 Wochen (Q8W) (p=0,004) behandelt wurden, im Vergleich zu Placebo. Darüber hinaus zeigte die Studie, dass Donidalorsen bei allen sekundären Endpunkten in der Q4W-Gruppe und bei den wichtigsten sekundären Endpunkten in der Q8W-Gruppe statistische Signifikanz erreichte. Donidalorsen zeigte in der Studie ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil, und bei den mit Donidalorsen behandelten Patienten traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf.
https://ir.ionispharma.com/news-releases/...s-phase-3-oasis-hae-study