Diese Aktie verdient ein Forum

http://www.analystratings.com/articles/...-catabasis-pharmaceuticals/  

https://seekingalpha.com/article/...entire-dmd-population-just-subset
Die Aufmerksamkeit um CATB steigt hier auf alle Fälle langsam. Der Autor scheint sich allerdings nicht soviel mit DMD beschäftigt zu haben, denn SRPT ist sicher kein CATB Konkurrent. Wie gesagt, dass Einzige Medikament welches ich als Kokurrenz betrachte ist Vamorolone von Reveragen und CATB ist schon einen Schritt weiter, weil kurz vor Phase3. Damals hatte sich übrigens SRPT mit der von Biomarin übernommenen Prosensa ein Kopf an Kopf Rennen geliefert und es ist schon fast eine Schande , was da abgelaufen ist:
https://www.mmm-online.com/legalregulatory/...md-srpt/article/640292/
"Yet while Woodcock deserves kudos for standing up for the patients, it's unclear if she was entirely motivated by heartwarming tales of improving situations. According to a review of FDA documents, Woodcock was mainly concerned that if eteplirsen were not approved, the stock price would collapse for Sarepta, the drug's manufacturer. As a result, the company would run out of money and be forced to abandon the drug and others in its pipeline."
Vorher lässt man Prosensa gegen die Wand laufen und dann so eine Nummer. Die Bleistiftspitzer  sollten m.M.n. überhaupt nicht auf Aktienkurse schauen, wenn es um Zulassunen von Medikamenten geht und ich behaupte sie tun es doch. Egal, anscheinend haben sich SRPT und BMRN zumindest in einem Patentstreit geeinigt:
https://www.genengnews.com/gen-news-highlights/...nt-dispute/81254672
Ich mag keine Verschwörungstheorien und Ich habe keine Ahnung was da im Hintergrund abläuft , aber mein Bauchgefühl sagt mir,dass das System  weniger transparent ist, als es sich versucht in der Öffentlichkeit  darzustellen.  Gutes Beispiel PTCT: bedingte Zulassung in der EU. FDA stellt sich quer ( zumindest bisher.)  PTLA: Betrixaban FDA= GO , EMA = NO. Würde mich nicht wundern, wenn EDASA in den Staaten punktet und in der EU auf Granit beißt, dafür aber hier Vamorolone ausgetestet wird. Santheras Idebenone zugelassen im EAMS durchs MHRA (m.M.n. weil es umsonst zur Verfügung gestellt wird) ,aber abgelehnt von der CHMP. Egal was passiert, CATB wird m.M.n.  nicht mehr lange unter 50 mio $ zu haben sein. Was aus EDASA nach der Phase3 wird, steht allerdings in den Sternen...  

...und Prosensa und Sarepta bedienen (im Gegensatz zu SMMT, CATB) nicht 100% der DMD Kinder.  

Direkt etwas peinlich der SA Artikel :)

Für mich persönlich ganz ungewohnt das Seeking Alpha so schlecht recherchierte Artikel veröffentlicht. Auf jeden Fall ist in der Aktie wieder Schwung drin, ganz im Gegensatz zum viermonatigen Trübsinn der die Aktie seit dem 4. Oktober letzten Jahres bis auf 1,10$ runterspülte.

Revaragen strebt meines Wissens nach P2b ein accelerated approval an. Insofern bin ich mir nicht sicher ob CATB da die Nase vorne hat. Allerdings weiß ich nicht wann die möglicherweise zulassungsrelevante P2b für Vamorolone starten, und wie lange sie dauern soll.  

Ich muss mir das nochmal in Ruhe ansehen, Vamorolone und EDASA werden zwar beide als nf-KB Inhibitoren promoted, sind aber von Grund auf schon unterschiedlich. Will sagen, dass Vamorolone z.B. Deflazcort/Corticoide verdrängen könnte und EDASA (Kombination aus DHA und Salicylsäure) , als "antiinflammatorischer-nf-KB Inhibitor" tatsächlich synergistisch eingesetzt werden kann. Ich blende jetzt mal andere Firmen aus. Sarepta, PTCT usw. sind sowieso außer Konkurrenz. Ich habe prinzipiell nichts gegen Corticoide, aber es kann ja wohl nicht die Zukunft der Medizin und schon gar nicht von DMD sein, dass immer wenn man sich nicht zu helfen weiß, entweder Schmerztabletten, Breitbandantibiotika oder Kortison verabreicht wird.  

http://ir.catabasis.com/node/7991/html  

wohl eher nicht die Art von Investor die ich mir hier wünschen würde.  

https://www.nasdaq.com/de/symbol/catb/real-time  

 

und darüberhinaus ein kleines Trostpflaster für mich für die PTLA Klatsche heute :-)  

und pendelt um die 2$ Marke.Ich denke diese sollte bald nachhaltig geknackt werden und 100 Mio US $ MKT Kap. sollten hier m.M.n. mindestens drin sein v.a. wenn man bedenkt, dass es immer noch keine wirklich guten Medikamente für DMD gibt und die bereits zugelassenen von SRPT (USA) und PTCT (EU) sind m.M.n. jetzt auch nicht wirklich der Kracher und bedienen darüber hinaus nur eine Subpopulation (wenn man mal von Deflazacort absieht und das ist jetzt auch keine große Innovation). Santhera's Idebenone wird in der Warteschleife gehalten und verliert nach der gescheiterten ppMS Studie langsam an Glaubwürdigkeit,auch wenn Idebenone sich auf den respiratory decline konzentriert.  EDASA hat so gut wie überall gepunktet , sogar bei der Herzfunktion.  Deswegen bleiben für mich SMMT,CATB meine absoluten börsennotierten DMD Favoriten, wobei SMMT's DMD Medikament viel riskanter ist , da CATB im Gegensatz zu SMMT ja mehr oder weniger  "Langzeitdaten" durch die OLE offengelegt hat. Viel besser hätte es für CATB fast nicht laufen können (nach dem 12-wochen Fiasko)  War gerade mal wieder auf der ppmd Seite und habe dort gesehen,  dass es eine neue Guidance der FDA für die Industrie gibt. Besonders gut finde ich schon einmal die Aussage auf Seite 3:
https://www.fda.gov/downloads/Drugs/...mation/Guidances/UCM450229.pdf
"There is a strong rationale for treatment of patients at an early age because drugs that preserve muscle, in particular, may have the greatest effect on prognosis before muscle health has deteriorated."
....und genau hier setzen SMMT und CATB an.  

Alles in allem ist es ziemlich ruhig um Catb. Der letzte Auftritt auf einer Investorenkonferenz datiert vom 16.8.2017. Schon ziemlich ungewöhnlich wenn man bedenkt das catb in 3-4 Monaten das Geld ausgeht. Ich würde diese Stille eher als positiv bewerten.

Catb ist definitiv höchst spannend zur Zeit. Das die FDA mit derartigen Richtlinien aufwartet macht die Sache nur besser.  

schon gepostet?

http://www.catabasis.com/Catabasis-Quarterly-No-10-Feb-2018.pdf

P3 scheint Formen anzunehmen. Es wird weiterhin erwartet, das der erste Patient in H1 die Behandlung beginnt.  

Ich habe mir nocheinmal Gedanken zu (den Einschlusskriterien) der geplanten P3 gemacht. Sareptas Exondys51 spricht ca. 13% der Gesamtpopulation an. Die Patienten für EDASA P3 müssen mind. ein halbes Jahr off steroids sein. Da ich denke das fast jedes 4-7 jährige Kind, welches "stable on Exondys" ist, an der geplanten P3 Studie mitmachen wird, sollte die Rekrutierung für CATB gut laufen. Und ich kann mir nicht vorstellen, dass Sarepta kein Interesse an CATB hat. Sarepta hat schon mit SMMT einen 40 Mio$ upfront deal + milestones in Höhe von 522 Mio$ + royalties.
https://globenewswire.com/news-release/2016/10/04/...-Duchenne-M.html
Die versuchen alles um der DMD Player überhaupt zu werden. Erst im Januar hat SRPT eine Studie veröffentlicht , in welcher Exondys51  auf die Lungenfunktion (eigentlich Santheras Domäne ! ) getestet wurde. Die machen den Sack zu wo sie nur können und ich würde mich nicht  billig eintüten lassen.
https://musculardystrophynews.com/2018/01/02/...uchenne-dmd-patients/
CATB kann  nur in einer guten Verhandlungsbasis sein. Warum ?
1. Die Rekruitierung sollte kein Problem sein (SRPTS Patienten können teilnehmen + attraktives Medikament)
2. Benchmark : SMMT deal mit SRPT- für EDASA müssen gleich oder mehr als 40 Mio $ rausspringen, schon allein weil CATB viel weiter ist als SMMT und die 24 Wochen Daten von SMMTs Medikament in den funktionellen Tests m.M.n. nicht so überzeugend waren, wohingegen EDASA nach 1 Jahr vielversprechende Daten abgeliefert hat.
3. Das gibt CATB eine gute Verhandlungsbasis mit Investoren/anderen DMD Playern und rechtfertigt für mich eine MKT Kap. von mindestens 100 Mio. $ und man sieht auch an der Kursentwicklung das CATB auf dem Radar ist.
Wenn alles gut läuft, sind hier die 2$ bald Geschichte. Ob CATB es noch im 1 HJ. schafft die Studie anzuleiern sei dahingestellt, aber lieber einen guten deal, als ein schneller Schuss in den Ofen.

 

bin ich ehrlich gesagt völlig entspannt. Ganz im Gegensatz zu Ptla. Wie groß das Interesse von Sarepta ist, hängt sicherlich auch von den Ergebnissen der Kombitherapie mit Exondys51 zusammen. Bis dato wurde darüber ja noch nichts bekannt gemacht und erste Ergebnisse dazu könnten ein schöner Katalysator sein.

Ich kann die OLE Daten zwar nicht genau einschätzen und weiß auch nur rudimentär über den Krankheitsverlauf Bescheid, aber irgendwann muss das funktionelle Niveau wohl auch mit Edasa schlechter werden ohne deshalb zwingend an der Wirkung des Medikamentes zu zweifeln. Oder anders formuliert, mit jedem Quartal bei dem der Krankheitsverlauf stabil bleibt dürfte der Wert von Edasa weiter ansteigen. Und meines Erachtens nicht linear. Aber das ist nur meine laienhafte Einschätzung.

Am 15.3. gibt es übrgens die Jahreszahlen und ein corporate Update. Und am Montag erstmal neues von unserem Sorgenkind, wobei ich nicht glaube, das sich der Nebel um Andexxa schon lichten wird.  

http://ir.catabasis.com/news-releases/...urth-quarter-and-full-year-1

16,4 Mio. an Cash Ende 2017. Geld reicht bis September. Durch das ATM wurden 8,3 Mio. eingenommen. Die Anzahl ausstehender Aktien dürfte sich also um einige Millionen erhöht haben.

Ansonsten nichts neues zur Finanzierung. Vielleicht gibt es im earnibgs Fall etwas mehr dazu.  

https://seekingalpha.com/pr/...ll-year-2017-financial-results-reviews  

Zur Finanzierung nix neues und auch keine Fragen dazu in der Q&A Session. Interessant vielleicht noch, das bezüglich Kombitherapie mit Exondys51 in der OLE nur Messungen zur Sicherheit gemacht werden und nicht zur Dystrophin Expression. Es wird in absehbarer Zukunft also keine Updates zur Wirksamkeit dieser Kombination geben.

 

http://www.seekingalpha.com/article/4156978
Der Conference Call ist m.M.n hervorragend gewesen. Alle Ampeln stehen bei Catb auf grün, Edasa könnte sogar in Becker Muskel Dystrophie eingesetzt werden, schon auf Grund der positiven Ergebnisse auf die Herzfunktion. @Wüste: Ich glaube das man die Wirksamkeit aus der Kombination mit Eteplirsen bzw Exondys nicht so einfach messen kann, deswegen überlegt man ja  - so hab ich das im Call zumindest verstanden- zusätzlich eine Muskelbiopsie in der geplanten Phase 3 durchzuführen , bei einem enrollment von 125 Kindern wäre das ziemlich aufwändig und könnte einige Eltern bzw Kinder abschrecken . Aber vielleicht wird ja nur bei den Kindern mit Kombotherapie eine Biopsie durchgeführt. Ich muss mir das nochmal durchlesen....der readout ist 2020. Was mir auch sehr gut gefallen hat ist , dass Catb sehr gut mit Geld umgehen kann.das ist das schöne wenn Firmen noch rechnen müssen...ich hoffe sie werden nicht verschwenderisch, wenn die erste Kapitalspritze kommt  

Da ist mir derzeit eigentlich nicht bange :)

Die erste Finanzspritze sichert ja nur mal das Überleben. Ganz gleich ob diese durch ein upfront wie bei Summit oder eine KE entsteht. Catb ist wirklich böse abgestraft worden und es wird noch einige Zeit dauern bis sie wieder sorglos haushalten können, wenn es überhaupt in absehbarer Zeit zu einem komfortablen Cashpolster kommt. Der Kurs ist nicht in Regionen in denen man mit geringer Verwässerung viel Geld einnehmen kann.

Übrigens steht im 10Q glaube ich, das man Edasa eventuell auch in Europa selbst vermarkten will. Naja, warum nicht. Ich würde dennoch eine EU-Verpartnerung vorziehen und erst dann eine KE. Das dürfte die Verwässerung geringer halten auch wenn dadurch die Einnahmen in EU auf Royalties begrenzt sind. Eine KE auf jetzigem Niveau bringt halt nicht viel ohne immense Verwässerung.  

As of March 7, 2018, there were 29,035,502 shares of the registrant's Common Stock, par value $0.001 per share, outstanding.

Sind doch ne ganze Menge dazugekommen. Mein letzter Stand waren 23-24 Mio.  

Die Marktkapitalisierung ist jetzt bei fast 60 Mio $, zugegeben immer noch ziemlich niedrig..aber trotzdem wurden wir hier bereits um mindestens 25 % verwässert. Auf Fintel sind die aktuellen outstanding shares bereits aktualisiert ( im Gegensatz zu Yahoo und Finviz) . Wenn die Phase 3 läuft und ich denke davon kann man hier ausgehen , muss Catb neubewertet werden und selbst wenn man superkonservativ mit einer 25% Erfolgswahrscheinlichkeit von nur 700 Mio peaksales ausgeht, wären wir schon bei 175 Mio. MKT Kap. Deswegen bin ich immer noch der Meinung das man hier so gut wie nichts falsch machen kann, selbst wenn Catb nocheinmal 20 Mio shares ausgibt um sich durchzufinanzieren , wären das bei 50 Mio OS und bei einem angenommenen Kurs von 3$ immer noch nur 150 Mio MKT Kap. dh. trotz der Gefahr einer weiteren massiven Verwässerung , sind hier kurz -mittelfristige Kurschancen von 50% drin und diese Rechnung ist fast schon das bad case Szenario.  

Genau so ist meine Gefühlslage bei catb. Beim Lauschen des Earnings call habe ich mich wieder gewundert, wie eine Firma mit - im Vergleich zu den anderen DMD-Playern - außergewöhnlichen Daten in einer derart schwerwiegenden Krankheit mit einem immer noch nicht bedienten medikamentösen Bedarf, eine so niedrige MK haben kann. Und mehr denn je bin ich der Meinung, das diese Abstrafung nicht im Geringsten gerechtfertigt ist. Man vergleiche das mal mit Intercept, die mit einer guten P2 in NASH auf sagenhafte 9 Mrd. MK gepusht wurde, auch wenn der DMD-Markt nicht so groß ist wie der NASH-Markt.  

auf der Oppenheimerkonferenz

http://ir.catabasis.com/news-releases/...ent-oppenheimers-28th-annual  

https://www.nasdaq.com/de/symbol/catb/real-time